トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）を患っていますか？
あなたご自身またはご家族がATTR-CMを患っている場合は、CLEOPATTRA試験を検討してください
トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）は、心筋に誤って折り畳まれたトランスサイレチン（TTR）タンパク質が沈着して心不全を引き起こす、まれな進行性の致命的になりうる心臓病です。
ATTR-CMを患って生きることに抗しがたい気持ちになり、限界を感じることがあります。現在の治療法は、主に心臓内の新しいタンパク質沈着物の防止に焦点を当てていますが、すでに形成された沈着物は除去しません。治療におけるこのギャップから、様々な症状のより効果的な管理に加えて全般的な生活の質（QOL）の向上も目指す治療が、差し迫って必要とされていることは明らかです。
しかし、希望はあります。潜在的な解決策の発見に向け、私たちは一緒に取り組むことができます。そのため、標準治療との併用も可能なATTR-CMの治験薬を試験するCLEOPATTRA試験への参加のご検討をお勧めしています。
CLEOPATTRA試験では、NNC6019-0001と呼ばれる治験薬を試験しています。NNC6019-0001は、心臓内のアミロイド沈着を軽減または逆転させる可能性のある抗体治療薬です。この治験の目的は、NNC6019-0001が心臓および血液循環に関連する死亡および疾患を減らす効果について学び、忍容性を確認することです。この治験では、治験薬が歩行能力およびQOLを向上させるかどうかも検討します。これまでの治験では、この治療がATTR-CM患者の心不全症状の改善に役立つことが示されました。
これはATTR-CMの標準治療と併用するよう設計された最初の治験薬です。この治験中、一般的な心不全管理を含め、あなたの主治医および医療チームが推奨する治療を継続することができます。
参加者に提供されるもの：
より進行したATTR-CMの患者さんに役立つかもしれない、または役立たないかもしれない治験薬へのアクセス
患者さんが現在の標準治療を継続できることに加えて、綿密なケアと専門的なモニタリング
患者さんと介護者の方の時間と移動に対する補償
以下の要件を満たしていれば、この治験にご参加いただける可能性があります。
- 18歳以上
- 遺伝性（ATTRv）または野生型（ATTRwt）のいずれかのATTR-CMの診断を受けている
- 心臓にタンパク質沈着と肥厚があり、心不全の症状がある
- 治験薬の初回投与の時点で、少なくとも4週間にわたって安定した心臓用薬レジメン（利尿薬を除く）を受けている
- 6分間歩行試験で50メートル（164フィート）を超える距離を歩行できる
CLEOPATTRA試験に参加するには、上記以外の要件も満たす必要があります。
すべての要件を満たしているかどうかを確認するには、治験担当医師に連絡してください。治験担当医師は、この治験に参加いただく様々な背景を持つ患者さんを探しています。
CLEOPATTRA試験への参加期間は登録時期によって異なり、以下の段階があります
- スクリーニング期間： 最長6週間（または心臓画像検査サブスタディに参加する場合は最長12週間）
- 投与期間： 頻回の治験来院。スクリーニング中に、治験担当医師より詳細な来院スケジュールを説明いたします
- 追跡調査： 治験薬またはプラセボの投与終了の16週間後
あなたが参加に適格で、CLEOPATTRA試験への参加を決定された場合、治験薬であるNNC6019-0001かプラセボ（見た目は治験薬と同じですが有効成分を含まない薬）のどちらかを投与されるグループに、無作為に（コインを投げて裏表で決めるように）割り付けられます。試験でプラセボを使用することは、治療をしない場合または標準治療と比較して、治験薬に効果があるかどうかを調べる最善の方法です。
NNC6019-0001とプラセボのどちらも、点滴により（腕の静脈内へ）投与されます。
お住まいの市区町村名や郵便番号を入力し、お近くの治験実施医療機関を見つけてください。
最も都合の良い治験実施施設を選択してください。
治験は患者さんのための新しい治療選択肢となる候補の試験を行う研究です。 現在医療分野で使用されているほとんどの医薬品、治療法、医療機器、およびツールが治験から始まりました。 規制当局は医薬品、治療法、医療機器を承認する前に、治験の結果を審査する必要があります。 治験に参加するには参加するための特定の基準を満たしている必要があり、治験への参加はいつでも中止できます。
質問票に回答する
以下の質問は、参加者候補がCLEOPATTRA試験への参加に適しているかどうかを判断するために作成されています
よくある質問
CLEOPATTRA試験では、NNC6019-0001と呼ばれる治験薬に関し、それがATTR-CM、症状、健康関連イベントに対してどのような効果があるかを調べています。 これはATTR-CMの標準治療と併用するよう設計された最初の治験薬です。この治験中、一般的な心不全管理を含め、あなたの主治医および医療チームが推奨する治療を継続することができます。
CLEOPATTRA試験への参加期間は、登録時期によって異なります。最長6週間（または心臓画像検査サブスタディに参加する場合は最長12週間）のスクリーニング期間があり、その後の投与期間中に治験薬の投与を受けます。治験薬の投与が完了した後、または早期に治験を中止する場合、治験薬またはプラセボの最終投与の16週間後に追跡調査来院があります。
CLEOPATTRA試験への参加は、完全にあなたの自由意思によるものです。参加しないと決められた場合でも、現在または今後あなたが受ける通常の医療に影響はありません。参加される場合でも、理由を問わずいつでも参加を中止することができます。
- 過敏反応 - 発疹、かゆみ、または腫脹などの免疫系によるアレルギー性反応
- 心筋の炎症 - 心筋の腫脹または刺激
- 不整脈 - 不規則または異常な心拍
この治験に参加すること、または治験薬の投与を受けることによる利点は、ある場合もない場合もあります。
CLEOPATTRA試験に参加した方には、以下を無料でご提供します
- 治験薬であるNNC6019-0001またはプラセボ
- 治験チームからのサポートと綿密な医療
- 治験薬について私たちが理解を深めることを助ける機会。これは将来、他のATTR-CM患者さんにも役立つ可能性があります。
治験期間中、試験対象の治験薬が投与される可能性があります。これは予定された時期に行われ、薬剤の種類に応じて、治験の全期間を通じて1回のみの場合もあれば、複数回の場合もあります。治験に参加される場合、あなたの健康状態を追跡するため、以下の手順も実施する場合があります：バイタルサイン測定、血液検査、身体検査、または治験薬に関して必要な情報を収集するためのその他の評価。治験薬ではなく、代わりにプラセボが投与される場合があります。すべての参加者は、安全を確保するためにクリニックのスタッフと医療チームによって、治験期間中に常に注意深く監視されます。以前に遺伝子検査（血液検査）を受けたことがない場合は、CLEOPATTRA試験中に遺伝子検査も受けます。
プラセボ：プラセボは、試験する治験薬と見た目は同じですが、有効成分が含まれていません。プラセボ対照試験では、一方の群が有効成分の入っていない薬剤の投与を受け、もう一方の群は有効成分の入っている薬剤の投与を受けます。この方法は、治療をまったくしない場合または標準治療を受ける場合と比較して、治験薬に効果があるかどうかを調べる最善の方法です。
臨床試験に参加する理由はたくさんあります。まず、今罹患している疾患や病状のために、潜在的な可能性がある治療薬の投与を受けることで、自分自身の健康において、参加者がより積極的な役割を果たすことができます。また、参加者は、必要とされる医薬品を市場へ送り出す重要な役割を担い、同じ疾患や病状を持つ大勢の患者さんに利益をもたらします。
当社は幅広い背景を持つ参加者を当社の臨床試験に登録することに力を入れています。参加者の多様性を確保することで、医療の進歩を利用しやすくし、すべてのコミュニティに関連性のあるものにするための包括的なデータを収集することを目指しています。
治験参加者のリスクを最小限に抑え、あらゆる潜在的な利益に見合うよう、すべての治験は規制審査委員会が審査し、継続的に監視されなければなりません。自由意思による参加者として、あなたは、理由に関わらずいつでも治験への参加を取りやめることができます。これにより、不利益を被ったり、本来受けるべき利益が損なわれることはありません。
Novo Nordiskがこの治験を実施する責任を負います。
